Der Arzneimittelhersteller Novartis hat weltweit neun Fälle von Tumoren bei Kindern gemeldet, die zuvor mit der Gentherapie Zolgensma behandelt wurden. Das Medikament wird zur Bekämpfung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt, einer seltenen Erbkrankheit, bei der Nervenzellen absterben und Muskeln zunehmend schwächer werden. Seit der Erstzulassung im Jahr 2019 wurden diese Fälle registriert, wobei das Medikament damals mit einem Preis von etwa 2,1 Millionen US-Dollar pro Behandlung als teuerstes Medikament weltweit Schlagzeilen machte.
In zwei der gemeldeten Fälle gibt es bereits Hinweise auf einen direkten Zusammenhang mit der Behandlung, da genetisches Material des Transportmittels in der DNA der Kinder nachgewiesen wurde. Diese Patienten wurden behandelt und befinden sich derzeit weiterhin unter medizinischer Überwachung. Bisher wurden die Tumore von drei der neun Betroffenen genauer untersucht, wobei die Patientenorganisation SMA UK mitteilte, dass im dritten Fall kein Zusammenhang mit der Therapie zu bestehen scheint.
Insgesamt haben bisher mehr als 6.000 Patientinnen und Patienten weltweit das Medikament erhalten, wenn man klinische Studien und spezielle Zugangsprogramme mit einbezieht. Die Therapie wird als einmalige Infusion bei Kindern unter zwei Jahren verabreicht, um eine funktionsfähige Kopie des defekten Gens in die Zellen einzuschleusen. Novartis betonte, dass das potenzielle Risiko einer Tumorbildung durch den Einbau von Vektor-DNA in das Erbgut bereits in der Fachinformation aufgeführt sei.
Das Unternehmen gibt an, alle gemeldeten Fälle sowie neue Sicherheitsinformationen laufend zu prüfen. Trotz der aktuellen Meldungen über die Tumorfälle galt die Therapie bei ihrer Einführung im Jahr 2019 als medizinischer Durchbruch. Die Organisation SMA UK wies jedoch darauf hin, dass die verfügbaren Informationen zu den Vorfällen derzeit noch begrenzt seien.
